開云中心針對(duì)4-12歲DMD基因缺陷患兒，KAIYUN開發(fā)的CRISPR基因編輯方案可修復(fù)肌肉細(xì)胞中的致病突變，臨床前研究顯示可有效恢復(fù)肌肉功能，延緩疾病進(jìn)展。
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